2020全球新药研发回顾

概述

该报告由IQVIA人类数据科学研究所独立进行，评估了2020年底药物研发的现状，分析了已启动的临床试验数量，包括COVID－19大流行带来的的影响。研究还比较了与临床研发的投入，概述了研发资金的活跃渠道和状态，介绍了2020年推出的创纪录数量的新药，包括它们在哪里获批、是什么类型的产品以及使用了哪些批准途径。

临床试验活动

尽管由于COVID－19大流行，在2020年期间临床试验活动受到重大干扰，但活动水平仍处于历史高位（尤其是在肿瘤学领域）。总的来说，临床试验在2020年开始增加了8％，与前三年增长相似，包括从年中快速恢复到COVID－19前的水平。

远程、虚拟或分散试验在2020年显著增加，尤其是与COVID－19相关的试验，并促进了疫苗和相关药物的开发和授权速度。

2020年开始的肿瘤学试验达到了历史最高水平，比2015年增加了60％，反映出该领域的强劲势头，特别是在罕见的肿瘤学适应症方面，目前占肿瘤学试验总数的63％。

其他治疗领域（不包括传染病）的试验2020年有所下降，低于2019年的水平，反映出赞助者和研究者的优先次序在改变，但在大多数领域（呼吸系统除外），仍比过去十年有所增加。

从临床试验开始到通过紧急使用授权批准，COVID－19疫苗的研发和批准时间平均为7个月，而之前5年批准的所有疫苗的研发时间平均为9年零4个月。

临床开发效率

由于试验持续时间的增加，疾病靶点及其相关试验方案设计的复杂性增加，以及成功率的下降，临床开发的效率（相对于投入水平的产出）仍然处于历史低位。然而，效率在2020年有所提高，这可能与COVID－19有关，因为复杂度指标（包括纳入试验的地点和国家的数量）显著降低。所有治疗领域的综合成功率在2020年略有上升至9．8％，高于2019年，但仍低于10年12．9％的平均水平。  

不同的疾病之间有很大的差异，成功率从罕见病的32％到疫苗、内分泌、神经病学和心血管疾病的不到10％不等。罕见病和肿瘤试验往往比其他疾病需要更长的时间来完成，入选标准和终点也更复杂。

研发管线

处于前期研发管线的药物超过5700种，后期研发管线的药品超过3200种。相比2019年，2020年早期管线产品总量下降了13％，这是自2014年以来的首次下降，使管线产品总量恢复到2018年的水平。

在后期管线中，产品数量增加了3％，使管线自2015年以来的总扩张率达到43％。肿瘤药物以40％以上的早期和30％以上的后期管线份额达到历史新高。

后期肿瘤学管线的一半为罕见癌症，包括广泛的下一代和靶向治疗。

下一代生物疗法的发展在前两年几乎翻了一番之后，到2020年有所停滞，但细胞和基因疗法以及RNA疗法领域的增长可能会进一步增加。

研发经费

2020年，早期和后期研发的资金大幅增加，未受COVID－19的影响，战略交易（从并购到许可和其他形式的合作，通常是在小公司和大公司之间）在大量COVID－19相关交易的推动下，有明显增长。

制药销售额最高的15家公司的研发支出总额在2020年达到1230亿美元，首次超过销售额的20％。

而进入生命科学领域的风险资本在2020年比2019年增长了50％，因为早期公司的利息和估值保持在历史高位。

肿瘤学仍然是交易活动的最大领域，与它在整个管线中的份额一致。

新兴生物制药公司占后期生产线的64％，因为更多的公司保留对其创新发展的控制权。

总部设在中国的公司产品在早期生产线中所占比例已从10年前的2％上升到12％，而欧洲公司的份额则从33％下降到22％。

新药批准和上市

到2020年，全球获批的新药总数达到了历史最高水平，达到66种。美国连续第三年领先其他国家并保持在50种以上。

在美国，肿瘤、神经和传染病（包括紧急使用授权推出的COVID－19疫苗）占2020年新推出总量的73％。

获批的新药中有31种是孤儿药，有18种属于first in class，26种是在第一阶段或第二阶段临床试验的基础上获得批准的。

以专利申请到产品上市的时间来看，从2016年的中位数16．1年下降到2020年的10．7年，是2002年以来最短的时间。

新兴生物制药公司在2020年发起并推出了40％的新药，略低于前两年，但明显高于历史水平，因为更多的公司通过开发和推出创新药物保持独立。