分子镊子可能成为帕金森病的一种有前途的疾病缓解疗法

文/陈根

帕金森病(PD)作为一种常见的神经系统变性疾病,影响着全世界数百万患者。然而,目前应用的治疗手段虽然只能改善症状,不能阻止病情的进展,也无法治愈疾病,这也让帕金森病的早期预防性治疗至关重要。

帕金森病的一大特征在于多巴胺神经元中的α-突触核蛋白聚集,而这些有毒的蛋白质团块最终杀死产生多巴胺的神经元,导致通常与疾病相关的运动退化。

近日,牛津帕金森病中心的研究人员的一项研究表明,被称为分子镊子的化合物可能成为帕金森病的一种有前途的疾病缓解疗法。这种新型药物的作用正是解开帕金森病期间大脑中形成的有毒蛋白质团块。

事实上,该疗法先前已显示出靶向在神经退行性病症如阿尔茨海默氏症中形成的有毒蛋白质团块的高潜力。在此次研究中,研究小组研究了特定分子镊子CLR01是否能够减少帕金森氏症细胞和小鼠模型中蛋白质团块的形成。

研究表明,CLR01能够减少帕金森氏蛋白α-突触核蛋白的簇形成,并防止由干细胞形成的人神经元死亡。

研究人员在帕金森氏症的小鼠模型中测试了CLR01,该模型刺激蛋白质簇的形成并模拟患有该病的人所经历的运动症状,其中可能包括震颤和运动缓慢。随着小鼠年龄的增长,CLR01治疗减少了运动问题的出现和大脑中有毒蛋白质簇的形成。

此外,研究小组表明,在帕金森病进展较多的老年动物中,CLR01治疗效果较差。这也再一次证实了,在帕金森病早期使用保护性治疗对于有效治疗的重要性。这些综合结果强调CLR01代表了治疗帕金森氏症的候选者,并强调了该领域进一步研究的必要性。

研究人员表示,对于帕金森病的研究重点正是开发新的方法来挽救神经元,当它们在早期开始失去功能时,但在他们稍后死于这种情况之前。

显然,这种新型分子镊子疗法令人振奋,其结果突出了CLR01作为PD的疾病缓解疗法,并支持进一步的临床研究。这为开发药物治疗来解开有毒蛋白质簇以拯救帕金森病模型中的神经元提供了希望。

其研究结果已经发表在nature上。